# 為什麼台灣可以讓部分完成 Phase II 的細胞療法「先有條件上市、再補驗證」 > 台灣再生醫療雙法 2026 年 1 月 1 日施行、TFDA 與 CDE 於 2026 年 3 月公告「臺灣再生醫療製劑輔導專案（T-RMAT）」，搭配《再生醫療製劑條例》第 9 條的「有附款許可」（俗稱附條件核准），等於為符合條件的細胞、基因與組織工程製劑開出一條與美國 FDA RMAT、歐盟 EMA PRIME、日本 PMDA Sakigake 對標的加速通道。 - Author: Paul Kuo（郭曜郎） - Date: 2026-05-12 - Pillar: 沉思與記憶 / Reflections & Memory - Tags: 再生醫療, 再生醫療製劑條例, 有附款許可, T-RMAT, 細胞治療, 跨境引進, 醫藥法規 - Series: 再生醫療 (part 3 of 12): https://paulkuo.tw/series/regenerative-medicine/ - Canonical: https://paulkuo.tw/articles/taiwan-conditional-approval-trmat-pathway/ - Site index for LLMs: https://paulkuo.tw/llms.txt --- > **TL;DR** — 再生醫療雙法於 2026 年 1 月 1 日施行後，台灣逐步形成三層彼此銜接的制度設計：再生醫療雙法母法、《再生醫療製劑條例》第 9 條的「有附款許可」（本文亦稱附條件核准），以及食藥署與醫藥品查驗中心於 2026 年 3 月公告的「臺灣再生醫療製劑輔導專案」（T-RMAT）。若與國際制度對照，這套設計與美國 RMAT、歐盟 PRIME、日本 Sakigake 同屬再生醫療加速通道的政策趨勢。重點不在「放寬審查」，而在於：對符合條件的產品，主管機關可在風險效益已具初步支持時，透過上市後驗證、風險管理與持續監測，換取病人較早取得治療選項的可能性。台灣法規端的框架已大致就位，接下來更值得觀察的是業界是否真的依這套路徑提出申請，並累積可被驗證的上市案例。
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AI 合成語音・作者本人聲線克隆
近期我們正在評估一項細胞療法在台灣落地的可能性。該療法已進入中後期臨床評估階段，目前正針對臨床價值、法規路徑與商業化模式進行初步研判。原本直覺以為，這條路仍會高度仰賴完整 Phase III、額外在地試驗與較長的上市等待期；但把制度拆開來看，才發現台灣過去幾年其實已逐步鋪出一條不同於傳統想像的路徑。 這項療法的背後，是一群已經等了很多年的病人。許多再生醫療療法在美國 Phase II 階段就已經展現有意義的療效，但台灣的病人通常還要再等 5 到 10 年。等美國 Phase III 完成、產品上市、引進台灣、跨過健保給付，這段時間裡，有些人已經等不到。對病程進展較快的疾病來說，每一個能被縮短的環節，都是現實意義上的選項。 2024 年 6 月，立法院三讀通過《再生醫療法》與《再生醫療製劑條例》，由總統公布，並於 2026 年 1 月 1 日施行。與此同時，食藥署與醫藥品查驗中心也對外推出「臺灣再生醫療製劑輔導專案」（Taiwan Regenerative Medicine Advanced Therapy Pilot, T-RMAT），於 2026 年 3 月公告啟動，作為加強早期法規溝通、審查規劃與申請前輔導的配套。幾項制度疊加後，確實讓「已具 Phase II 證據、且面向危及生命或嚴重失能疾病」的療法，在台灣出現比過去更可討論的加速進場可能性。 這條路至少有兩個常見誤解。第一，許多人一聽到「完成 Phase II 後可能申請附條件核准」，直覺會認為這是否代表審查標準放寬。第二，不少跨國藥廠在評估亞洲市場時，仍可能把台灣視為傳統上較晚承接歐美資料的市場，而尚未把新制度下的附條件核准與輔導專案，納入同一套策略考量。實際上，這兩個直覺都值得重新檢視。 --- ## 為什麼完成 Phase II 就可以申請上市？三層機制怎麼疊起來 若回到《再生醫療製劑條例》本身，第 9 條所設計的附條件核准，是這條路徑的核心之一。依條文，申請對象必須同時滿足特定疾病屬性、臨床試驗進度，以及風險效益資料等條件，並非所有完成 Phase II 的產品都能直接適用。 第一，適應症必須屬於「危及生命之疾病」或「嚴重失能之疾病」。「危及生命」指疾病進展到某一階段，合理可能在數月內導致死亡，或若未及早治療可能發生過早死亡，重點在於死亡風險具迫近性。「嚴重失能」指疾病已嚴重損害身體功能、影響日常生活，或使病人無法獨立生活，且若不治療可能進一步惡化。短暫性、會自行緩解的後遺症或併發症則不包括在內。 第二，申請產品須已完成第二期人體試驗。換句話說，產品不是還在概念驗證階段，而是已經在受試者身上累積到一定規模的安全性與初步療效資料。 第三，申請人必須提出足以支持風險效益評估的資料，並經主管機關審查後認為具有安全性及初步療效，且經再生醫療審議會審議通過，才可能取得附條件核准。這道審議會的角色，是把醫療、倫理、產業、病友與審查實務的觀點疊在一張桌子上，決定特定產品是否值得用「提早上市」交換「後續驗證義務」。換句話說，這不是「Phase II 做完就上市」，而是「Phase II 做完後，才有資格被嚴格討論能不能有條件上市」。 通過有附款許可之後，廠商會取得一張有效期最長五年、不得展延的許可證。期間內必須持續執行療效驗證試驗，或提出具有相當證據支持力的真實世界資料（RWD）研究，並定期向主管機關提交資料。如果未履行附帶義務、或出現重大安全疑慮，主管機關可廢止有附款許可。 所以這張門票不是空白支票。它比較像一張有期限、有附帶義務、而且隨時可能被收回的准入資格。第一段，是用已完成的 Phase II 資料、風險效益審查與審議會判斷，換取提早准入；第二段，則是在上市後繼續執行療效驗證試驗，並定期繳交資料。如果義務沒有履行，或主管機關評估出現重大安全疑慮，許可可以被廢止。這跟「放寬審查」是兩件事，後者是直接降低標準，前者是把部分證據要求改為分階段履行。 第二層是再生醫療雙法的母法架構。《再生醫療法》規範的是醫療機構執行端，例如醫師資格、機構設施、人體試驗、知情同意、不良反應通報等。《再生醫療製劑條例》則規範產品端，從登錄審查、有附款許可、製造與配送、上市後管理到藥害救濟，整套納入和傳統藥品接近的「全生命週期管理」框架。對廠商來說，這代表競爭力的標準不再只是科學技術，還包括 PIC/S GMP、GDP、批次一致性、流向追蹤、冷鏈物流與長期風險管理能力。 第三層是 T-RMAT。食藥署與醫藥品查驗中心在 2026 年 3 月公告 T-RMAT，定位為一套加速輔導機制，目的是讓符合條件的再生醫療製劑業者，能在正式送件前就和審查端建立科學共識，並把臨床、CMC（化學、製造與管制）、毒理、統計等資料的方向，從一開始就和審查標準對齊。預定的輔導模式，包括與兩個單位每兩週一次的雙向溝通、滾動式審查、書面審查意見，以及前期諮詢結論在條件維持一致時對後續送件具有拘束效果。當廠商最終選擇遞件有附款許可或 BLA（生物製劑上市申請）時，目標審查時程可以壓縮到 120 天，IND（臨床試驗申請）則目標 15 天。這些數字是主管機關對外說明的目標審查時程，實際送件結果仍視個案資料完整度而定。 實務上要進入 T-RMAT，會優先支援以下幾類案子：已納入食藥署或醫藥品查驗中心既有指引與諮詢方案的再生醫療製劑、規劃於 2026 至 2027 年申請 BLA（含有附款許可）的產品、外泌體或細胞外囊泡（exosome／EV）的 first-in-human 試驗，以及具有公共衛生價值與高度臨床急迫性的再生醫療產品。 把三層放在一起，會看到的不只是三個獨立工具，而是一條「科學諮詢階段對齊 → 有附款許可門檻清楚 → 上市後驗證與安全監測接續」的連續設計。 ## 把台灣放回國際加速通道地圖 這條路放在全球座標系裡，並不是孤例。美國 FDA 的 RMAT designation（Regenerative Medicine Advanced Therapy）自 2016 年《21st Century Cures Act》通過後開始運作。依 FDA 截至 2025 年 9 月 30 日的累計資料，CBER 共收到 388 件 RMAT designation requests，其中 193 件 granted、165 件 denied、14 件 withdrawn。這些數字說明一件事：RMAT 不是少數個案，而是美國再生醫療審查制度裡已經累積相當實務經驗的加速通道。歐盟 EMA 同年推出 PRIME（PRIority MEdicines），由 CHMP／CAT 提早指派 rapporteur，提供從科學諮詢、protocol 協助到加速評估的銜接服務，2024 年共收到 58 件申請、給予 15 件 designation。 對台灣最值得對照的，其實是日本。日本的 Sakigake 指定制度自 2015 年推出，把「在日本首先研發」「早期臨床資料顯示明顯療效」「針對未滿足醫療需求」「優先諮詢與加速審查」放在同一套邏輯裡，並把審查時程從 12 個月縮短至 6 個月。2017 年起，Sakigake 進一步與再生醫療製劑的條件式核准（conditional approval）結合，形成日本版的「前端加速輔導、後端有條件准入、再用上市後資料驗證療效與安全性」的制度組合。台灣現在的 T-RMAT 加上有附款許可，雖然制度細節不完全相同，但政策邏輯可以相互對照。對於資料來源跨越美日歐的療法而言，台灣這條路的位置，會比過去十年的「跟跑」更接近「並跑」。 ## 跨境合作現場：為什麼這條路被很多人錯過 從跨境合作的角度看，這套機制最常遇到的，不是設計問題，而是訊息落差。 很多海外團隊對台灣的理解，還停在「市場小、審查跟著美歐後面跑、進場誘因有限」。但再生醫療這一塊，台灣近幾年的制度更新速度其實很快：雙法施行、有附款許可上線、T-RMAT 輔導專案公告、再生醫療審議會與上市後管理框架逐步成形。這些變化，還沒有完全轉換成國際業界的共同認知。 另外一個常見的誤判，是把「Phase II 加上市」當作「降低證據要求」。但實務上，有附款許可期間的療效驗證義務、上市後安全監測、來源與流向管理、藥害救濟設計，全部加起來的合規成本，並不會比走完整核准輕。這條路真正的差別不是「便宜」，而是「節省時間並提早讓有需要的病人接觸到療法」。對台灣有實際病人在等的療法來說，這個時間差，可能就是某些病人能不能等到的差別。 第三個值得放上對話桌的觀察，是這條路也特別適合已經累積東亞族群資料的療法。原因不是台灣只看東亞資料，而是再生醫療製劑涉及免疫反應、細胞動態、長期安全性與製程差異，外國臨床資料能否外推到台灣，會比一般藥品更需要說清楚。如果產品在日本、韓國、台灣或其他東亞族群中已有可解釋的臨床資料，審查時就比較容易討論「哪些資料可以外推、哪些資料需要補強」。許多正在日本走 Sakigake 與條件式核准路徑的療法，剛好具備這個條件。 在循環經濟與半導體跨域合作的過程裡，我看過幾次「制度已經改了、業界還沒接上」的時期。那種時期通常會有兩種人：一種是被既定印象綁住，繼續走熟悉但已過期的路徑；另一種是先去把規則重看一遍，調整自己的對外故事與內部時程表。後者往往是接下來幾年最快進入新市場的那群。 ## 不是放寬審查，而是把部分證據要求改為分階段完成 如果只記得「Phase II 可以上市」這件事，會錯過有附款許可的另一面。 首先，有附款許可的有效期最長為五年，期滿不得展延。也就是說，這不是一種可以無限延長的過渡性上市資格；若申請人未能在法定期間內完成後續驗證、補足支持完整核准所需資料，附條件核准就無法一直維持下去。 其次，附條件核准並不代表後續療效驗證被免除。依制度設計，許可期間內仍須持續執行療效驗證試驗，或提出具有相當證據支持力的真實世界資料研究，並定期向主管機關提交資料。從實務上看，這常可理解為：原本通常期待在上市前完成的一部分 confirmatory evidence，改為在上市後持續補足，但並不必然等同於傳統狹義的 Phase III。 再次，申請人並不是只要提出臨床資料即可。依附條件核准制度，還必須提出療效驗證計畫、收費與收取方式、病人救濟措施，以及主管機關指定的其他事項。換句話說，這套制度要求的不只是科學證據，也包括病人實際接觸療法時的財務透明度與風險承擔安排。 此外，再生醫療製劑取得附條件核准後，並不會因此脫離一般藥品生命週期管理要求。就主管機關目前公開說明與相關規範脈絡來看，製造品質、運銷管理、來源與流向管理、上市後安全監測及藥害救濟等義務，仍需同步落實。這也意味著，對申請企業而言，附條件核准並不是「先拿到上市資格再補做內部合規」，而是必須在進場前就先把相當程度的品質與供應鏈管理準備好。 把前述條件放在一起看，就比較能理解這套制度的真正邏輯。附條件核准不是「先准了再說」，而是主管機關在特定疾病、高醫療需求、且已有初步療效與安全性支持的前提下，以更密集的上市後驗證、風險管理與持續監測，換取較早准入的可能性。對廠商來說，這不是減少責任，而是把一部分責任從上市前的等待，轉成上市後必須持續履行的法規義務。 因此，附條件核准、再生醫療審議會審查、T-RMAT 輔導專案、藥害救濟與全生命週期管理，並不是彼此分離的制度零件，而是支撐同一套加速准入邏輯的不同環節。若只看到「可以較早上市」，卻忽略後端的監測、驗證與病人保護設計，就會誤讀這套制度的本質。 ## 從這條路看下一個十年 [篇 1](/articles/nhi-bilingual-data-gap/) 從「資料介面」的角度，談公開資料完整不等於可用，並配上一個[四語可查的工具頁](/tools/nhi-catastrophic-illness/)（30 大項 + ICD-10 編碼 + 證明期限）。[篇 2](/articles/nhi-catastrophic-illness-tier-logic/) 從「給付承接」的角度，談重大傷病期限分級已經具備 AI 時代分級給付所需的許多元素。這一篇則從「進場路徑」的角度，看再生醫療雙法、有附款許可與 T-RMAT 三層機制如何把「Phase II 證據已成熟」的再生醫療製劑，接進台灣的上市與臨床應用路徑。三條線疊在一起，會看到台灣在再生醫療雙法施行後，已不再只是抽象討論創新療法，而是開始具體建立讓特定產品評估附條件准入的制度框架。對產業端而言，真正的下一步不是再抽象討論「台灣是否重要」，而是要判斷哪些產品類型、哪些證據組合、哪些時程安排，能實際走進這條路。 對全球再生醫療業界來說，台灣在未來幾年是否值得重新評估，將取決於這套制度能否累積實際成功案例，以及主管機關是否持續提供可預測的審查互動。對政策端與審查端而言，制度完整性最後仍會回到兩件事：安全紀錄是否穩定，以及附條件核准是否真的能順利銜接後續完整證據。 對病人與家屬而言，這套設計的真正意義是時間。同樣一個療法在不同國家上市的時程差距，過去常常是病程快速進展疾病的決定性因素。再生醫療雙法、有附款許可與 T-RMAT 三層機制的核心價值，就是把這個時間差，用「上市後驗證 + 風險管理 + 病人救濟」的方式，部分提前釋放。對某些病人來說，這不只是政策上的進步，而是「還能不能等到」的可能性。 對在跨境合作中工作的人來說，這條路也提供了一個新的對話起點。過去十幾年，台日協作多半集中在電子、半導體、循環材料這些領域。再生醫療雙法上路後，台日之間多了一個共同可討論的題目：日本累積多年的 Sakigake 與條件式核准經驗，與台灣剛上線的有附款許可與 T-RMAT，能不能在實際案子裡形成可運作的銜接路徑。這是這個系列接下來會持續觀察的方向之一。 下一篇可進一步從資料外推角度，討論 ICH E5 架構下的橋接資料、東亞族群定義，以及全球臨床資料在台灣能否直接支持申請時，主管機關與申請人通常會如何看待族群因素與外部資料可接受性。這也會把本篇談的「進場路徑」，進一步連到真正的申請技術細節。 --- ## 名詞對照（Glossary） - **再生醫療法**：規範醫療機構執行細胞治療技術的法律，2024 年 6 月制定公布、2026 年 1 月 1 日施行。管的是「醫療端」。詳細介紹見[篇 1 名詞對照](/articles/nhi-bilingual-data-gap/)。 - **再生醫療製劑條例**：規範藥廠研發、製造、上市再生醫療產品（含細胞治療藥物）的法律，2024 年 6 月制定公布、2026 年 1 月 1 日施行。管的是「藥廠端」。兩部法律合稱「再生醫療雙法」。 - **有附款許可**（Conditional Approval，本文亦稱「附條件核准」）：依《再生醫療製劑條例》第 9 條，對符合「危及生命或嚴重失能疾病」「已完成第二期人體試驗」「申請人提出之資料經審查具有安全性及初步療效，並經再生醫療審議會審議通過」之再生醫療製劑，得核予不超過五年、且不得展延之附條件核准。 - **T-RMAT**（Taiwan Regenerative Medicine Advanced Therapy Pilot，臺灣再生醫療製劑輔導專案）：食藥署與醫藥品查驗中心於 2026 年 3 月公告推動的再生醫療製劑輔導專案，重點在於申請前法規與科學諮詢、審查準備與溝通密度提升。對外說明的目標審查時程為 BLA（含有附款許可）120 天、IND 15 天，實際個案結果仍視資料完整度而定。命名邏輯對齊美國 FDA 的 RMAT designation。 - **再生醫療審議會**：依《再生醫療製劑條例》設置的審議組織，負責審議有附款許可、療效驗證計畫等重大事項。 - **FDA RMAT**（Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation）：美國 FDA 自 2016 年《21st Century Cures Act》通過後運作的再生醫療加速通道，針對治療嚴重或危及生命疾病、且初步臨床證據顯示能滿足未滿足醫療需求的細胞治療、組織工程與基因治療產品，提供加速核准、滾動審查與密切互動等支持。 - **EMA PRIME**（PRIority MEdicines）：歐洲藥品管理局自 2016 年 3 月起運作的優先藥品計畫，提供 CHMP／CAT rapporteur 早期指派、迭代式科學諮詢、加速評估等支持。 - **PMDA Sakigake**：日本厚生労働省 2015 年起運作的「先行（さきがけ）」指定制度，可供對照的先驅審查制度。針對日本首先研發、早期資料顯示明顯療效的醫療產品提供加速審查，2017 年起進一步與再生醫療製劑的條件式核准結合，形成日本版的「加速設計 + 提早准入」雙層架構。 - **ICH E5**：國際協調會議（International Council for Harmonisation）關於族群因素與外國臨床資料可接受性的指引，是橋接資料論證的基礎框架。下一篇會深入展開。 - **PIC/S GMP**：藥品優良製造規範。 - **GDP**（Good Distribution Practice）：藥品優良運銷規範。 - **RWD**（Real-World Data，真實世界數據）：在常規醫療場域中收集的健康相關資料，例如電子病歷、健保資料、登錄資料庫、病人報告結果等，可用於支持有附款許可期間的療效驗證。 --- **說明**：本文為公開資料整理與制度觀察，不構成醫療、法律、投資、臨床試驗設計或藥事申請建議。個別產品能否適用有附款許可、是否適合進入 T-RMAT、海外臨床資料能否被接受，仍應以衛生福利部食品藥物管理署、醫藥品查驗中心最新公告，以及《再生醫療法》、《再生醫療製劑條例》及相關子法為準。 --- **資料來源**： - [再生醫療製劑條例（總統公布版本）](https://www.president.gov.tw/File/Doc/62165f16-a63b-4ef1-8261-a35b562319ce) - [再生醫療製劑條例（全國法規資料庫）](https://lawplayer.com/act/66899508935080305a9b4356) - [再生醫療雙法於 2026 年 1 月 1 日正式施行（理律法律事務所）](https://www.leeandli.com/TW/NewslettersDetail/7564.htm) - [再生醫療雙法系列文章（二）：再生醫療製劑之附款許可制度（理慈國際科技法律事務所）](https://www.leetsai.com/%E5%86%8D%E7%94%9F%E9%86%AB%E7%99%82%E9%9B%99%E6%B3%95%E7%B3%BB%E5%88%97%E6%96%87%E7%AB%A0%EF%BC%88%E4%BA%8C%EF%BC%89%E2%94%80-%E5%86%8D%E7%94%9F%E9%86%AB%E7%99%82%E8%A3%BD%E5%8A%91%E4%B9%8B%E9%99%84%E6%AC%BE%E8%A8%B1%E5%8F%AF%E5%88%B6%E5%BA%A6%E8%A7%A3%E6%9E%90?lang=zh-TW) - [臺灣再生醫療製劑輔導專案（衛生福利部食品藥物管理署）](https://www.fda.gov.tw/TC/siteContent.aspx?sid=13610) - [再生醫療製劑查驗登記有附款許可申請須知（衛生福利部食品藥物管理署）](https://www.fda.gov.tw/TC/siteContent.aspx?sid=13609) - [專家蘇嘉瑞：剖析再生醫療製劑輔導專案（T-RMAT）如何影響生技產業（環球生技月刊）](https://news.gbimonthly.com/tw/article/show.php?num=85849) - [Brief summary of the regulatory frameworks of regenerative medicine therapies（Frontiers in Pharmacology, 2024）](https://www.frontiersin.org/journals/pharmacology/articles/10.3389/fphar.2024.1486812/full) - [Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation（U.S. FDA）](https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/regenerative-medicine-advanced-therapy-designation) - [Cumulative CBER Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Requests Received by Fiscal Year（U.S. FDA）](https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/cumulative-cber-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-designation-requests-received-fiscal) - [PRIME: priority medicines（European Medicines Agency）](https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines) - [Experiences from Japan – SAKIGAKE Designation System for Regenerative Medical Products](https://www.insights.bio/cell-and-gene-therapy-insights/journal/article/310/Experiences-from-Japan-SAKIGAKE-Designation-System-for-Regenerative-Medical-Products) - [Japan's Conditional Approval Pathway for Regenerative Medicine（Sietsema et al., RAPS 2018）](https://www.lisata.com/wp-content/uploads/2021/02/Sietsema-et-al.-2018-RAPS-1.pdf) - [美國《用於治療重大病症之再生醫學療法之加速開發方案》指引（生技法律學社）](https://www.biotechlaw.org.tw/activity/posts/54) - [再生醫療製劑條例及國際核准現況（台灣藥學會）](https://www.twpharmconf.org.tw/upload/program/20241218/492d413fea434a52bc93629e56ff53c9/492d413fea434a52bc93629e56ff53c9.pdf)