# 为什么台湾可以让部分完成 Phase II 的细胞疗法「先有条件上市、再补验证」 > 台湾再生医疗双法 2026 年 1 月 1 日施行、TFDA 与 CDE 于 2026 年 3 月公告「台湾再生医疗制剂辅导项目（T-RMAT）」，搭配《再生医疗制剂条例》第 9 条的「有附款许可」（俗称附条件核准），等于为符合条件的细胞、基因与组织工程制剂开出一条与美国 FDA RMAT、欧盟 EMA PRIME、日本 PMDA Sakigake 对标的加速通道。 - Author: Paul Kuo（郭曜郎） - Date: 2026-05-12 - Pillar: 沉思与记忆 / Reflections & Memory - Tags: 再生医疗, 再生医疗制剂条例, 有附款许可, T-RMAT, 细胞治疗, 跨境引进, 医药法规 - Canonical: https://paulkuo.tw/zh-cn/articles/taiwan-conditional-approval-trmat-pathway/ - Language: Simplified Chinese (简体中文) - Translation: AI-translated from the zh-Hant (Traditional Chinese) original - Original (zh-Hant): https://paulkuo.tw/articles/taiwan-conditional-approval-trmat-pathway.md - Site index for LLMs: https://paulkuo.tw/llms.txt --- > **TL;DR** — 再生医疗双法于 2026 年 1 月 1 日施行后，台湾逐步形成三层彼此衔接的制度设计：再生医疗双法母法、《再生医疗制剂条例》第 9 条的「有附款许可」（本文亦称附条件核准），以及食药署与医药品查验中心于 2026 年 3 月公告的「台湾再生医疗制剂辅导项目」（T-RMAT）。若与国际制度对照，这套设计与美国 RMAT、欧盟 PRIME、日本 Sakigake 同属再生医疗加速通道的政策趋势。重点不在「放宽审查」，而在于：对符合条件的产品，主管机关可在风险效益已具初步支持时，通过上市后验证、风险管理与持续监测，换取病人较早取得治疗选项的可能性。台湾法规端的框架已大致就位，接下来更值得观察的是业界是否真的依这套路径提出申请，并累积可被验证的上市案例。
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AI 合成语音・作者本人声线克隆
近期我们正在评估一项细胞疗法在台湾落地的可能性。该疗法已进入中后期临床评估阶段，目前正针对临床价值、法规路径与商业化模式进行初步研判。原本直觉以为，这条路仍会高度仰赖完整 Phase III、额外在地试验与较长的上市等待期；但把制度拆开来看，才发现台湾过去几年其实已逐步铺出一条不同于传统想象的路径。 这项疗法的背后，是一群已经等了很多年的病人。许多再生医疗疗法在美国 Phase II 阶段就已经展现有意义的疗效，但台湾的病人通常还要再等 5 到 10 年。等美国 Phase III 完成、产品上市、引进台湾、跨过健保给付，这段时间里，有些人已经等不到。对病程进展较快的疾病来说，每一个能被缩短的环节，都是现实意义上的选项。 2024 年 6 月，立法院三读通过《再生医疗法》与《再生医疗制剂条例》，由总统公布，并于 2026 年 1 月 1 日施行。与此同时，食药署与医药品查验中心也对外推出「台湾再生医疗制剂辅导项目」（Taiwan Regenerative Medicine Advanced Therapy Pilot, T-RMAT），于 2026 年 3 月公告启动，作为加强早期法规沟通、审查规划与申请前辅导的配套。几项制度叠加后，确实让「已具 Phase II 证据、且面向危及生命或严重失能疾病」的疗法，在台湾出现比过去更可讨论的加速进场可能性。 这条路至少有两个常见误解。第一，许多人一听到「完成 Phase II 后可能申请附条件核准」，直觉会认为这是否代表审查标准放宽。第二，不少跨国药厂在评估亚洲市场时，仍可能把台湾视为传统上较晚承接欧美资料的市场，而尚未把新制度下的附条件核准与辅导项目，纳入同一套策略考量。实际上，这两个直觉都值得重新检视。 --- ## 为什么完成 Phase II 就可以申请上市？三层机制怎么叠起来 若回到《再生医疗制剂条例》本身，第 9 条所设计的附条件核准，是这条路径的核心之一。依条文，申请对象必须同时满足特定疾病属性、临床试验进度，以及风险效益资料等条件，并非所有完成 Phase II 的产品都能直接适用。 第一，适应症必须属于「危及生命之疾病」或「严重失能之疾病」。「危及生命」指疾病进展到某一阶段，合理可能在数月内导致死亡，或若未及早治疗可能发生过早死亡，重点在于死亡风险具迫近性。「严重失能」指疾病已严重损害身体功能、影响日常生活，或使病人无法独立生活，且若不治疗可能进一步恶化。短暂性、会自行缓解的后遗症或并发症则不包括在内。 第二，申请产品须已完成第二期人体试验。换句话说，产品不是还在概念验证阶段，而是已经在受试者身上累积到一定规模的安全性与初步疗效资料。 第三，申请人必须提出足以支持风险效益评估的资料，并经主管机关审查后认为具有安全性及初步疗效，且经再生医疗审议会审议通过，才可能取得附条件核准。这道审议会的角色，是把医疗、伦理、产业、病友与审查实务的观点叠在一张桌子上，决定特定产品是否值得用「提早上市」交换「后续验证义务」。换句话说，这不是「Phase II 做完就上市」，而是「Phase II 做完后，才有资格被严格讨论能不能有条件上市」。 通过有附款许可之后，厂商会取得一张有效期最长五年、不得展延的许可证。期间内必须持续执行疗效验证试验，或提出具有相当证据支持力的真实世界数据（RWD）研究，并定期向主管机关提交资料。如果未履行附带义务、或出现重大安全疑虑，主管机关可废止有附款许可。 所以这张门票不是空白支票。它比较像一张有期限、有附带义务、而且随时可能被收回的准入资格。第一段，是用已完成的 Phase II 资料、风险效益审查与审议会判断，换取提早准入；第二段，则是在上市后继续执行疗效验证试验，并定期缴交资料。如果义务没有履行，或主管机关评估出现重大安全疑虑，许可可以被废止。这跟「放宽审查」是两件事，后者是直接降低标准，前者是把部分证据要求改为分阶段履行。 第二层是再生医疗双法的母法架构。《再生医疗法》规范的是医疗机构执行端，例如医师资格、机构设施、人体试验、知情同意、不良反应通报等。《再生医疗制剂条例》则规范产品端，从登录审查、有附款许可、制造与配送、上市后管理到药害救济，整套纳入和传统药品接近的「全生命周期管理」框架。对厂商来说，这代表竞争力的标准不再只是科学技术，还包括 PIC/S GMP、GDP、批次一致性、流向追踪、冷链物流与长期风险管理能力。 第三层是 T-RMAT。食药署与医药品查验中心在 2026 年 3 月公告 T-RMAT，定位为一套加速辅导机制，目的是让符合条件的再生医疗制剂业者，能在正式送件前就和审查端建立科学共识，并把临床、CMC（化学、制造与管制）、毒理、统计等资料的方向，从一开始就和审查标准对齐。预定的辅导模式，包括与两个单位每两周一次的双向沟通、滚动式审查、书面审查意见，以及前期咨询结论在条件维持一致时对后续送件具有拘束效果。当厂商最终选择递件有附款许可或 BLA（生物制剂上市申请）时，目标审查时程可以压缩到 120 天，IND（临床试验申请）则目标 15 天。这些数字是主管机关对外说明的目标审查时程，实际送件结果仍视个案资料完整度而定。 实务上要进入 T-RMAT，会优先支援以下几类案子：已纳入食药署或医药品查验中心既有指引与咨询方案的再生医疗制剂、规划于 2026 至 2027 年申请 BLA（含有附款许可）的产品、外泌体或细胞外囊泡（exosome／EV）的 first-in-human 试验，以及具有公共卫生价值与高度临床急迫性的再生医疗产品。 把三层放在一起，会看到的不只是三个独立工具，而是一条「科学咨询阶段对齐 → 有附款许可门槛清楚 → 上市后验证与安全监测接续」的连续设计。 ## 把台湾放回国际加速通道地图 这条路放在全球座标系里，并不是孤例。美国 FDA 的 RMAT designation（Regenerative Medicine Advanced Therapy）自 2016 年《21st Century Cures Act》通过后开始运作。依 FDA 截至 2025 年 9 月 30 日的累计资料，CBER 共收到 388 件 RMAT designation requests，其中 193 件 granted、165 件 denied、14 件 withdrawn。这些数字说明一件事：RMAT 不是少数个案，而是美国再生医疗审查制度里已经累积相当实务经验的加速通道。欧盟 EMA 同年推出 PRIME（PRIority MEdicines），由 CHMP／CAT 提早指派 rapporteur，提供从科学咨询、protocol 协助到加速评估的衔接服务，2024 年共收到 58 件申请、给予 15 件 designation。 对台湾最值得对照的，其实是日本。日本的 Sakigake 指定制度自 2015 年推出，把「在日本首先研发」「早期临床资料显示明显疗效」「针对未满足医疗需求」「优先咨询与加速审查」放在同一套逻辑里，并把审查时程从 12 个月缩短至 6 个月。2017 年起，Sakigake 进一步与再生医疗制剂的条件式核准（conditional approval）结合，形成日本版的「前端加速辅导、后端有条件准入、再用上市后资料验证疗效与安全性」的制度组合。台湾现在的 T-RMAT 加上有附款许可，虽然制度细节不完全相同，但政策逻辑可以相互对照。对于资料来源跨越美日欧的疗法而言，台湾这条路的位置，会比过去十年的「跟跑」更接近「并跑」。 ## 跨境合作现场：为什么这条路被很多人错过 从跨境合作的角度看，这套机制最常遇到的，不是设计问题，而是信息落差。 很多海外团队对台湾的理解，还停在「市场小、审查跟着美欧后面跑、进场诱因有限」。但再生医疗这一块，台湾近几年的制度更新速度其实很快：双法施行、有附款许可上线、T-RMAT 辅导项目公告、再生医疗审议会与上市后管理框架逐步成形。这些变化，还没有完全转换成国际业界的共同认知。 另外一个常见的误判，是把「Phase II 加上市」当作「降低证据要求」。但实务上，有附款许可期间的疗效验证义务、上市后安全监测、来源与流向管理、药害救济设计，全部加起来的合规成本，并不会比走完整核准轻。这条路真正的差别不是「便宜」，而是「节省时间并提早让有需要的病人接触到疗法」。对台湾有实际病人在等的疗法来说，这个时间差，可能就是某些病人能不能等到的差别。 第三个值得放上对话桌的观察，是这条路也特别适合已经累积东亚族群资料的疗法。原因不是台湾只看东亚资料，而是再生医疗制剂涉及免疫反应、细胞动态、长期安全性与制程差异，外国临床资料能否外推到台湾，会比一般药品更需要说清楚。如果产品在日本、韩国、台湾或其他东亚族群中已有可解释的临床资料，审查时就比较容易讨论「哪些资料可以外推、哪些资料需要补强」。许多正在日本走 Sakigake 与条件式核准路径的疗法，刚好具备这个条件。 在循环经济与半导体跨域合作的过程里，我看过几次「制度已经改了、业界还没接上」的时期。那种时期通常会有两种人：一种是被既定印象绑住，继续走熟悉但已过期的路径；另一种是先去把规则重看一遍，调整自己的对外故事与内部时程表。后者往往是接下来几年最快进入新市场的那群。 ## 不是放宽审查，而是把部分证据要求改为分阶段完成 如果只记得「Phase II 可以上市」这件事，会错过有附款许可的另一面。 首先，有附款许可的有效期最长为五年，期满不得展延。也就是说，这不是一种可以无限延长的过渡性上市资格；若申请人未能在法定期间内完成后续验证、补足支持完整核准所需资料，附条件核准就无法一直维持下去。 其次，附条件核准并不代表后续疗效验证被免除。依制度设计，许可期间内仍须持续执行疗效验证试验，或提出具有相当证据支持力的真实世界数据研究，并定期向主管机关提交资料。从实务上看，这常可理解为：原本通常期待在上市前完成的一部分 confirmatory evidence，改为在上市后持续补足，但并不必然等同于传统狭义的 Phase III。 再次，申请人并不是只要提出临床资料即可。依附条件核准制度，还必须提出疗效验证计划、收费与收取方式、病人救济措施，以及主管机关指定的其他事项。换句话说，这套制度要求的不只是科学证据，也包括病人实际接触疗法时的财务透明度与风险承担安排。 此外，再生医疗制剂取得附条件核准后，并不会因此脱离一般药品生命周期管理要求。就主管机关目前公开说明与相关规范脉络来看，制造质量、运销管理、来源与流向管理、上市后安全监测及药害救济等义务，仍需同步落实。这也意味着，对申请企业而言，附条件核准并不是「先拿到上市资格再补做内部合规」，而是必须在进场前就先把相当程度的质量与供应链管理准备好。 把前述条件放在一起看，就比较能理解这套制度的真正逻辑。附条件核准不是「先准了再说」，而是主管机关在特定疾病、高医疗需求、且已有初步疗效与安全性支持的前提下，以更密集的上市后验证、风险管理与持续监测，换取较早准入的可能性。对厂商来说，这不是减少责任，而是把一部分责任从上市前的等待，转成上市后必须持续履行的法规义务。 因此，附条件核准、再生医疗审议会审查、T-RMAT 辅导项目、药害救济与全生命周期管理，并不是彼此分离的制度零件，而是支撑同一套加速准入逻辑的不同环节。若只看到「可以较早上市」，却忽略后端的监测、验证与病人保护设计，就会误读这套制度的本质。 ## 从这条路看下一个十年 [篇 1](/zh-cn/articles/nhi-bilingual-data-gap/) 从「数据界面」的角度，谈公开资料完整不等于可用，并配上一个[四语可查的工具页](/tools/nhi-catastrophic-illness/)（30 大项 + ICD-10 编码 + 证明期限）。[篇 2](/zh-cn/articles/nhi-catastrophic-illness-tier-logic/) 从「给付承接」的角度，谈重大伤病期限分级已经具备 AI 时代分级给付所需的许多元素。这一篇则从「进场路径」的角度，看再生医疗双法、有附款许可与 T-RMAT 三层机制如何把「Phase II 证据已成熟」的再生医疗制剂，接进台湾的上市与临床应用路径。三条线叠在一起，会看到台湾在再生医疗双法施行后，已不再只是抽象讨论创新疗法，而是开始具体建立让特定产品评估附条件准入的制度框架。对产业端而言，真正的下一步不是再抽象讨论「台湾是否重要」，而是要判断哪些产品类型、哪些证据组合、哪些时程安排，能实际走进这条路。 对全球再生医疗业界来说，台湾在未来几年是否值得重新评估，将取决于这套制度能否累积实际成功案例，以及主管机关是否持续提供可预测的审查互动。对政策端与审查端而言，制度完整性最后仍会回到两件事：安全纪录是否稳定，以及附条件核准是否真的能顺利衔接后续完整证据。 对病人与家属而言，这套设计的真正意义是时间。同样一个疗法在不同国家上市的时程差距，过去常常是病程快速进展疾病的决定性因素。再生医疗双法、有附款许可与 T-RMAT 三层机制的核心价值，就是把这个时间差，用「上市后验证 + 风险管理 + 病人救济」的方式，部分提前释放。对某些病人来说，这不只是政策上的进步，而是「还能不能等到」的可能性。 对在跨境合作中工作的人来说，这条路也提供了一个新的对话起点。过去十几年，台日协作多半集中在电子、半导体、循环材料这些领域。再生医疗双法上路后，台日之间多了一个共同可讨论的题目：日本累积多年的 Sakigake 与条件式核准经验，与台湾刚上线的有附款许可与 T-RMAT，能不能在实际案子里形成可运作的衔接路径。这是这个系列接下来会持续观察的方向之一。 下一篇可进一步从资料外推角度，讨论 ICH E5 架构下的桥接资料、东亚族群定义，以及全球临床资料在台湾能否直接支持申请时，主管机关与申请人通常会如何看待族群因素与外部资料可接受性。这也会把本篇谈的「进场路径」，进一步连到真正的申请技术细节。 --- ## 名词对照（Glossary） - **再生医疗法**：规范医疗机构执行细胞治疗技术的法律，2024 年 6 月制定公布、2026 年 1 月 1 日施行。管的是「医疗端」。详细介绍见[篇 1 名词对照](/zh-cn/articles/nhi-bilingual-data-gap/)。 - **再生医疗制剂条例**：规范药厂研发、制造、上市再生医疗产品（含细胞治疗药物）的法律，2024 年 6 月制定公布、2026 年 1 月 1 日施行。管的是「药厂端」。两部法律合称「再生医疗双法」。 - **有附款许可**（Conditional Approval，本文亦称「附条件核准」）：依《再生医疗制剂条例》第 9 条，对符合「危及生命或严重失能疾病」「已完成第二期人体试验」「申请人提出之资料经审查具有安全性及初步疗效，并经再生医疗审议会审议通过」之再生医疗制剂，得核予不超过五年、且不得展延之附条件核准。 - **T-RMAT**（Taiwan Regenerative Medicine Advanced Therapy Pilot，台湾再生医疗制剂辅导项目）：食药署与医药品查验中心于 2026 年 3 月公告推动的再生医疗制剂辅导项目，重点在于申请前法规与科学咨询、审查准备与沟通密度提升。对外说明的目标审查时程为 BLA（含有附款许可）120 天、IND 15 天，实际个案结果仍视资料完整度而定。命名逻辑对齐美国 FDA 的 RMAT designation。 - **再生医疗审议会**：依《再生医疗制剂条例》设置的审议组织，负责审议有附款许可、疗效验证计划等重大事项。 - **FDA RMAT**（Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation）：美国 FDA 自 2016 年《21st Century Cures Act》通过后运作的再生医疗加速通道，针对治疗严重或危及生命疾病、且初步临床证据显示能满足未满足医疗需求的细胞治疗、组织工程与基因治疗产品，提供加速核准、滚动审查与密切互动等支持。 - **EMA PRIME**（PRIority MEdicines）：欧洲药品管理局自 2016 年 3 月起运作的优先药品计划，提供 CHMP／CAT rapporteur 早期指派、迭代式科学咨询、加速评估等支持。 - **PMDA Sakigake**：日本厚生劳动省 2015 年起运作的「先行（さきがけ）」指定制度，可供对照的先驱审查制度。针对日本首先研发、早期资料显示明显疗效的医疗产品提供加速审查，2017 年起进一步与再生医疗制剂的条件式核准结合，形成日本版的「加速设计 + 提早准入」双层架构。 - **ICH E5**：国际协调会议（International Council for Harmonisation）关于族群因素与外国临床资料可接受性的指引，是桥接资料论证的基础框架。下一篇会深入展开。 - **PIC/S GMP**：药品优良制造规范。 - **GDP**（Good Distribution Practice）：药品优良运销规范。 - **RWD**（Real-World Data，真实世界数据）：在常规医疗场域中收集的健康相关资料，例如电子病历、健保资料、登录资料库、病人报告结果等，可用于支持有附款许可期间的疗效验证。 --- **说明**：本文为公开资料整理与制度观察，不构成医疗、法律、投资、临床试验设计或药事申请建议。个别产品能否适用有附款许可、是否适合进入 T-RMAT、海外临床资料能否被接受，仍应以卫生福利部食品药物管理署、医药品查验中心最新公告，以及《再生医疗法》、《再生医疗制剂条例》及相关子法为准。 --- **资料来源**： - [再生医疗制剂条例（总统公布版本）](https://www.president.gov.tw/File/Doc/62165f16-a63b-4ef1-8261-a35b562319ce) - [再生医疗制剂条例（全国法规资料库）](https://lawplayer.com/act/66899508935080305a9b4356) - [再生医疗双法于 2026 年 1 月 1 日正式施行（理律法律事务所）](https://www.leeandli.com/TW/NewslettersDetail/7564.htm) - [再生医疗双法系列文章（二）：再生医疗制剂之附款许可制度（理慈国际科技法律事务所）](https://www.leetsai.com/%E5%86%8D%E7%94%9F%E9%86%AB%E7%99%82%E9%9B%99%E6%B3%95%E7%B3%BB%E5%88%97%E6%96%87%E7%AB%A0%EF%BC%88%E4%BA%8C%EF%BC%89%E2%94%80-%E5%86%8D%E7%94%9F%E9%86%AB%E7%99%82%E8%A3%BD%E5%8A%91%E4%B9%8B%E9%99%84%E6%AC%BE%E8%A8%B1%E5%8F%AF%E5%88%B6%E5%BA%A6%E8%A7%A3%E6%9E%90?lang=zh-TW) - [台湾再生医疗制剂辅导项目（卫生福利部食品药物管理署）](https://www.fda.gov.tw/TC/siteContent.aspx?sid=13610) - [再生医疗制剂查验登记有附款许可申请须知（卫生福利部食品药物管理署）](https://www.fda.gov.tw/TC/siteContent.aspx?sid=13609) - [专家苏嘉瑞：剖析再生医疗制剂辅导项目（T-RMAT）如何影响生技产业（环球生技月刊）](https://news.gbimonthly.com/tw/article/show.php?num=85849) - [Brief summary of the regulatory frameworks of regenerative medicine therapies（Frontiers in Pharmacology, 2024）](https://www.frontiersin.org/journals/pharmacology/articles/10.3389/fphar.2024.1486812/full) - [Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation（U.S. FDA）](https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/regenerative-medicine-advanced-therapy-designation) - [Cumulative CBER Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Requests Received by Fiscal Year（U.S. FDA）](https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/cumulative-cber-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-designation-requests-received-fiscal) - [PRIME: priority medicines（European Medicines Agency）](https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines) - [Experiences from Japan – SAKIGAKE Designation System for Regenerative Medical Products](https://www.insights.bio/cell-and-gene-therapy-insights/journal/article/310/Experiences-from-Japan-SAKIGAKE-Designation-System-for-Regenerative-Medical-Products) - [Japan's Conditional Approval Pathway for Regenerative Medicine（Sietsema et al., RAPS 2018）](https://www.lisata.com/wp-content/uploads/2021/02/Sietsema-et-al.-2018-RAPS-1.pdf) - [美国《用于治疗重大病症之再生医学疗法之加速开发方案》指引（生技法律学社）](https://www.biotechlaw.org.tw/activity/posts/54) - [再生医疗制剂条例及国际核准现况（台湾药学会）](https://www.twpharmconf.org.tw/upload/program/20241218/492d413fea434a52bc93629e56ff53c9/492d413fea434a52bc93629e56ff53c9.pdf)