1億円の治療薬、台湾はどうやって払うのか

TL;DR — Zolgensma 1回4,900万元、Kymriah 800万元、Upstaza 1億元。石崇良部長は、新たな科学技術が無限の希望をもたらす一方で財務システムへの圧力も生むと指摘し、コストを引き下げる方向性を示した。同じ治療を台湾で行えば「おおよそ半額以下、場合によっては3分の1」で実現できるという。そのためにはまず臨床試験を動かすことが必要であり、申請から症例登録までの目標として彼が掲げたのは180日だ。

これは3篇まとめの下篇であり、スライド第16〜20頁と講演後半に対応する。上篇はグローバル市場と台湾の立ち位置、中篇はデュアルトラック制と条件付き承認の制度内容を扱った。この篇では着地点に関わる三つのこと——カネ、スピード、そして最終的にどこへ向かうのか——を整理する。

本稿における情報源の層別について

• 引用符内は石崇良部長の発言を文字起こしから引いたものだ。
• 引用符なしの記述は、スライド原本または文字起こしに基づく。部長が口頭で述べたがスライドに記載のない内容は、その都度注記している。
• 筆者自身の判断と推論は、末尾の「編者の観察」にまとめており、本文には混在させていない。

台湾は再生医療製剤を何品目承認しているか

スライド第16頁　台湾再生医療製剤承認状況

スライド第16頁には承認許可証の累計九品目が列挙されており、うち一品目は取り消し済みだ（＊は健康保険収載日）：

スライド原本には製品名と健康保険収載日のみが記載されており、製品カテゴリーの表示はない。部長は講演中に三品目を口頭で説明した：ZolgensmaはSMAの遺伝子治療、KymriaはCAR-T、Upstazaは遺伝子治療だと。

スライドはUpstazaを「台湾の誇り」として特筆している。台湾の胡務亮教授研究チームから生まれ、台湾の臨床試験データを用いて、中華民国111年7月20日（2022年7月20日）にEUの販売承認を取得した製品だ。

進行中の細胞・遺伝子治療試験は何件あるか

同頁には進行中のIND統計が掲載されている（2026年5月時点）：

細胞治療IND 計116件

• Phase I：58件
• Phase I/II：25件
• Phase II：24件
• Phase III：8件
• 腫瘍・神経・心血管疾患が主

遺伝子治療IND 計65件

• Phase I：10件
• Phase I/II：12件
• Phase II：12件
• Phase III：23件
• Phase IV：5件
• その他：3件
• 希少疾患・腫瘍が主

（細胞治療の四期別を合算すると115件となり、スライドの総計116件と1件のずれが生じる。細胞治療の欄には「その他」の行が設けられておらず、差分の帰属は確認できない。遺伝子治療は五期別と「その他」を合算すると65件となり、総計と一致する。）

石崇良部長はこのスライドについて次のように述べた：

「これは申請条件の参考です。右側が台湾で進行中の臨床試験で、上が細胞治療、下が遺伝子治療です。件数としてはまずまずですが、まだ十分ではありません。もっと増えてほしいと思っています。Phase IIIの案件が相対的に少なく、Phase II以前の案件数はかなり多い状況です。」

「つまり、この優位性をどう活かして加速させるか、そしてPhase I・Phase IIの後に条件付き承認と組み合わせてearly accessにつなげるか——それが私たちの戦略です。」

同じ段落で「曲がり角での追い越し」という表現も使った：

「台湾の優位性はPhase IとPhase IIにあります。Phase IIIの症例数が少ないからこそ、早期フェーズの臨床試験に重点を置く。早期に目標を達成して早期に適用する——これが私たちの追い越しの鍵です。」

（条件付き承認には法定要件が五項あり、試験フェーズに関する要件は「第2相臨床試験を完了し、リスク・ベネフィット審査の結果、安全性と初期有効性が認められること」。五項の全文は中篇を参照。）

Zolgensma、Kymriah、Upstazaは1回いくらか

石崇良部長は三品目の価格を一つずつ述べた。以下の価格は部長の口頭発言であり、スライドに金額の記載はない。

「上のZolgensmaは遺伝子治療、SMAの遺伝子治療で、1回4,900万元です。次の祈萊亞KymriaはCAR-Tで、1回800万元。下のUpstazaは遺伝子治療で、1回1億元です。」

「なぜ品目数が少ないのかとお思いでしょう。どれも非常に高額なのです。新しい科学技術は無限の希望をもたらしますが、同時に財務システム——フィナンシャルシステムへの圧力も生みます。」

残る六品目の価格については部長は言及せず、スライドにも記載がない。

同じ治療を台湾で行えば、どれだけ安くなるか

石崇良部長はコストの話に移った。以下の内容は部長の口頭発言であり、スライドには記載がない。

「だから私たちがなぜ開発するかというと、台湾が最も得意とするのはコストです。小さくても精緻にできる。同じ治療でも、台湾で行えばおおよそ半額以下、場合によっては3分の1の価格で実現できます。より多くの人が先進医療の恩恵を受けられるようにするために、臨床試験を実際に動かすスピードを上げなければなりません。」

比率の計算根拠は示されておらず、どの市場の価格と比較したのかも明示されていない。

申請から症例登録まで、180日という目標はどこから来たか

スライド第17頁　台湾をアジア太平洋の臨床試験ハブへ

石崇良部長はスケジュールの目標を提示した。「180日」は部長の口頭発言であり、スライドに記載はない。

「臨床試験は一気通貫で対応しています。一本化したサービスとしてまとめ直したい。期間を短縮する——さっき1年と言いましたが、私の目標は申請から症例登録開始まで180日です。」

「加速するには連携が必要です。前段の手続きを簡素化し、IRB審査を速め、契約の事前作業を整理し、後段の症例登録をデジタル化する。そうして初めて多施設での連携が成立します。」

（文字起こしによれば、「180日」の直後に半句が続くが、二つの録音で数字が異なり確認できなかったため割愛している。また「さっき1年と言いました」の指示対象は文字起こし上では明確でない。）

スライド第17頁には**TACTC（台湾臨床試験センター連盟）**の整備が記載されており、2026年以降の3段階スケジュールが示されている：

新規案件の相談

• 臨床試験の単一窓口
• 臨床試験フィージビリティ評価
• PI・サイトの推薦：5〜7営業日

C-IRB審査

• 主審：4〜6週間
• 副審：2〜4週間
• 行政審査と専門審査を並行実施

契約締結

• 契約：2〜4週間
• 予算：4〜6週間
• 被験者リクルートプラットフォームも設置

すでに実施中の三項目：

1. 臨床試験フィージビリティ評価ネットワーク正式稼働、国内外製薬企業から委託を受けた9件の評価を実施済み
2. IRB跨院協働委員会を正式に立ち上げ、IRB審査の標準化を推進
3. 臨床試験契約の標準雛形を全面導入し、法的コンプライアンスを確保しつつ臨床試験開始を加速

スライド同頁には2028年の新興科学技術計画も掲載されている：スマート駆動型革新バイオ臨床試験エコシステム計画（智慧化臨床試験審査、新規医薬品の早期臨床試験統合プラットフォーム、国際連携による革新バイオ製品の品質向上を含む）。

スライドで「並行実施」と記されているのは、C-IRBの行政審査と専門審査の部分だ。

国家発展基金：4大コア戦略

スライド第18頁　国家発展基金による台湾バイオ産業投資：4大コア戦略

基本方針：バイオ産業のライフサイクルに精密に対応し、法規制から市場まで切れ目なくつなぐ。

戦略1、法規ナビゲーションと精密投資：TRL4〜6段階に早期介入し、リスクが最も高い時期に国家レベルの資本と法規の方向性を提供することで、トランスレーショナル・デス・バレーを乗り越える。

戦略2、法規と臨床リソースの統合：IRB審査プロセスを向上させ、多施設臨床試験のファストトラックを提供することで、臨床試験期間を短縮する。

戦略3、国産革新医療の健康保険サンドボックス：規制サンドボックスと奨励メカニズムを導入し、適切な応用環境を整備することで、国産新薬・AI医療機器・新興バイオ技術の革新的発展を促進する。

戦略4、自己循環型サステナブル資金プール：投資利益とリターン金の強制的な再投入によって、国家資本が絶えず循環する仕組みを確保し、エコシステムの持続可能性を実現する。

石崇良部長の講演での関連説明：

「ネットワークの構築とプラットフォームの整備も進めています。最も重要なのは市場につなげること——健康保険のサンドボックスと基金によるサポート、それが私たちのやるべきことです。財務的な裏付けをどう確保するか、そこには4つのコアがあります。」

スライドにはTRL4〜6の内容定義はなく、「トランスレーショナル・デス・バレー」という表現でこの段階のリスクを描写しているにとどまる。

（部長は講演前半で「100億元規模の基金」にも言及した。文字起こし上の名称は「医薬升級発展基金」だが、二つの録音で「医薬／医療」の聴き取りが異なっており、正式名称はBTC大会の発表を待つ必要がある。またこの基金が本頁の国家発展基金と同一のものかどうかも、現時点の資料では判断できない。）

2026年：再生医療元年

スライド第19頁　2026年 再生医療元年の出航

スライド第19頁は三つの層で構成されている：

法規環境の整備：再生医療製剤条例および関連規制——インフォームドコンセント、適合性判定、募集広告、製造販売承認申請、製剤流通管理、安全監視、審査手数料を含む。

指導メカニズムの強化：台湾再生医療製剤指導プロジェクトT-RMAT——専任チーム、高密度の双方向コミュニケーション、法規・技術・品質に関するコンサルティング指導、ローリングレビュー、審査加速を含む。

新たなマイルストーンへ：政策による後押しで革新成果の産業化を加速し、患者の治療権益とアクセスを守る。

石崇良部長の発言：

「指導が非常に重要ですので、台湾再生医療製剤の指導プロジェクトを立ち上げました。今年は再生医療の元年です。指導案を経たうえで、今年末までに第1陣の条件付き承認が見られればと思っています。」

部長の表現は「思っている（希望している）」だった。スライドにはT-RMATの各メカニズムの名称のみが列挙されており、各項目の運用方法についての詳細はない。

最終目標：アジア太平洋罕病革新治療センター

スライド第20頁　台湾をアジア太平洋罕病革新治療センターへ

スライド第20頁には四段階のパスが示されている：

1. 国際医療外交：新南向・一国一センター
2. 遠隔診療と遺伝子検査：連携病院とバイオ企業
3. 台湾での診断・治療：症例の蓄積による継続的な革新
4. 成果の発表：国際製薬企業の投資誘致

五つの柱：政策コンセンサス、医療協力、産業連携、患者参加、国際交流。

石崇良部長が最終目標を希少疾患に設定した理由：

「最終的な目標は台湾をアジア太平洋の罕病革新治療センターにすることです。精密医療が、従来の教科書的な治療を個別化・カスタマイズされた治療へと変えています。その結果、希少なものがどんどん増えている。乳がんはもはや単一の疾患ではありません。遺伝子レベルで検査すると、それぞれのパターンが少数の症例しかないことがわかります。」

締めくくりの発言：

「台湾の革新を、アジア太平洋、さらには世界へと向けていきたい。最も大きな恩恵を受けるのは私たち自身ですが、この医療技術をアジア太平洋と世界に共有していく。それが産業連携、企業参画、国際交流であり、それぞれについて関連する戦略を持っています。」

素材の要点

以下の各項はスライド原本または文字起こしに基づく。部長の口頭発言によるものは明記した。

1. スライドには承認許可証が累計九品目掲載されており、うち三品目に健康保険収載日が記載、一品目（BEQVEZ）は取り消し済み。Upstazaは「台湾の誇り」と記され、胡務亮教授チームによる成果で台湾の臨床試験データを用い、中華民国111年7月20日（2022年7月20日）にEUの販売承認を取得している。
2. 進行中のIND：細胞治療116件、遺伝子治療65件（2026年5月時点）。部長の評価は「件数としてはまずまずだが、まだ十分ではない」「Phase IIIは相対的に難しい」。
3. 部長口頭発言・スライド未掲載：三品目の価格はZolgensma 1回4,900万元、Kymriah 800万元、Upstaza 1億元。
4. 部長口頭発言・スライド未掲載：同じ治療を台湾で行えば「おおよそ半額以下、場合によっては3分の1」。計算根拠と比較対象は明示なし。
5. 部長口頭発言・スライド未掲載：申請から症例登録開始までの目標は180日。
6. スライドにはTACTCの3段階スケジュールが記載：新規案件の相談・PI・サイト推薦が5〜7営業日、C-IRB主審4〜6週間・副審2〜4週間（行政審査と専門審査は並行実施）、契約2〜4週間・予算4〜6週間。フィージビリティ評価は9件実施済み。
7. 国家発展基金の4大コア戦略：TRL4〜6への早期介入、法規と臨床リソースの統合、国産革新医療の健康保険サンドボックス、投資利益とリターン金の強制的再投入。
8. 部長は2026年末までに第1陣の条件付き承認を「期待している」と述べた。指導メカニズムはT-RMAT。
9. 最終目標はアジア太平洋罕病革新治療センターであり、パスは国際医療外交・遠隔診療と遺伝子検査・台湾での診断治療・成果発表。

編者の観察

以下は私の判断と推論だ。素材はこのように述べていない。上記の引述やスライドの内容とは切り離して読んでほしい。

Upstazaというケースについて。 この講演で「台湾の臨床試験データを用いて国際的な承認を取得した」という完全なケースとして示されたのは、Upstazaだけだ。私はかつて「これこそがデュアルトラック制とearly phase戦略が最終的に複製しようとしているモデルだ」と書いたことがある——しかし素材はそう言っていない。スライドはただ「台湾の誇り」と記しているにすぎない。この連結は私が構築したものだ。

INDのフェーズ構造について。 細胞治療のPhase I・Phase I/II・Phase IIの三グループを合計すると107件、Phase IIIはわずか8件——この差は部長が言うearly phase優位の方向性と一致する。ただしこの件数分布が示せるのは現時点の案件構造だけであり、条件付き承認の必要性を証明するものではない。それは政策判断であって、データから導かれる結論ではない。

価格と健康保険について。 部長は高額療法が財務システムへの圧力をもたらすと指摘し、コスト引き下げの方向性を示した。私はかつてこの二つを「政府には給付を制限するかコストを下げるかの二択しかなく、部長は後者を選んだ」とまとめたことがある。その排他的な枠組みは私が作ったものだ。同様に、「産業として取り組まなければ、これらの療法は一部の人だけのものになる」というのも私の推論であり、部長の論述ではない。

コスト論の射程について。 部長が言ったのは「台湾で治療を行えば」という話だ。私はかつてそれを「製造と治療を台湾に残してこそ価格交渉力が生まれる」と拡張して書いた——製造地という要素は私が加えたものであり、部長が語ったのは治療についてだけだ。

180日とTACTCについて。 180日は口頭の目標であり、TACTCの3段階スケジュールはスライドの記載だ。素材の中でこの二つは明示的に結びつけられていない。TACTCを「180日の制度化」と呼ぶのは私の連結だ。3段階の所要時間を合算して180日（約25.7週）に収まるかどうかについても、主審と副審、契約と予算がそれぞれ並行なのか直列なのかが素材では明らかでなく、前提によって総計は変わる。私は一見精確に見える数字を出すつもりはない。加えてこの3段階は申請から症例登録までの全工程の一部にすぎず、全体とイコールではない。

希少疾患と人口規模について。 部長の論理は、精密医療が疾患を遺伝子レベルまで細分化し、どのパターンも少数の症例になるというものだ。私はかつてそこから「人口規模の劣位が薄れる」と推論した——しかし実際には患者数が減れば症例登録がより困難になる可能性もあり、方向性を判断できる資料は素材に存在しない。この問いは結論ではなく、問いとして残しておく。

「台湾での診断・治療」について。 スライド第20頁のこの項目は国際医療と診療協力のパスを示している。私はかつてそれを「アジア太平洋を症例登録の腹地として活用する」と書き換えたことがある。それは国際医療を臨床試験のリクルートとして語ることになり、スライドの意図とは異なる。

年末という時点について。 部長の表現は「期待している」であり、約束ではない。講演には他にも時間を伴う表現（180日目標、2週間後のBTC大会）があり、年末がこの中で唯一明確なわけでもない。ただ、法規制が2026年1月に施行され、同年末までに第1陣の条件付き承認を見たいという表明は——外部の観察者にとって、特定の日付に照合できる数少ない政策成果の一つだ。

シリーズ：グローバルトレンドと台湾の位置づけ　·　デュアルトラック制の設計ロジック