一剂一亿的疗法，台湾打算怎么付得起？

TL;DR — Zolgensma 一剂 4,900 万、Kymriah 800 万、Upstaza 1 亿。石崇良部长说新科技带来希望，也带来财务体系的压力，而他给的方向是把成本压下来：同样的疗法在台湾做「大概占一半价格以下，甚至是三分之一」。要做到，得先让临床试验跑得动——从申请到收案，他的目标是 180 天。

这是三篇整理的下篇，对应简报第 16 至 20 页与演讲后段。上篇是全球市场与台湾定位，中篇是双轨制与附款许可的制度内容，这一篇处理落地的三件事：钱、速度，与最终要走到哪里。

关于本文的来源分层

• 引号内为石崇良部长现场发言，依顺稿引录。
• 未加引号的叙述，内容出自简报原件或逐字稿；凡部长口头提及而简报未载者，另行标注。
• 编者本人的判断与推论，一律集中在文末「编者观察」，不混入正文。

台湾核准了几项再生医疗制剂？

简报第 16 页　台湾再生医疗制剂核准现况

简报第 16 页列出核准许可证累计九项，其中一项已注销（标＊者为健保给付纳入收载日期）：

简报原件仅列产品名与健保收载日期，未标示产品类别。部长在演讲中口头点出其中三项：Zolgensma 是 SMA 的基因治疗、Kymriah 是 CAR-T、Upstaza 是基因治疗。

简报将 Upstaza 标为「台湾之光」：出自台湾胡务亮教授研究团队，采台湾临床试验数据，于民国 111 年 7 月 20 日获欧盟上市许可。

进行中的细胞与基因治疗试验有多少件？

同页列出进行中的 IND 统计（统计至 2026 年 5 月）：

细胞治疗 IND 共 116 件

• Phase I：58 件
• Phase I/II：25 件
• Phase II：24 件
• Phase III：8 件
• 肿瘤、神经、心血管疾病为大宗

基因治疗 IND 共 65 件

• Phase I：10 件
• Phase I/II：12 件
• Phase II：12 件
• Phase III：23 件
• Phase IV：5 件
• 其他：3 件
• 罕见疾病、肿瘤为大宗

（细胞治疗的四个期别相加为 115 件，与简报标示的总数 116 件差 1 件；简报原图在细胞治疗这组未列「其他」栏，差额无从归属。基因治疗五个期别加「其他」相加为 65 件，与总数相符。）

石崇良部长对这一页的说明：

「这个是申请条件，给大家参考就好。大家看得到右边这个就是在台湾进行中的临床试验，上面是细胞治疗，下面是基因治疗。这样的件数还不错，但是还不够多。我们很希望更多。你看这个 phase three 的就相对不容易，phase two 以前的个案数其实是蛮多的。」

「所以我们要掌握的就是我们这个优势，如何让它加快，然后再搭配 phase one、phase two 之后的 conditional approval，让它可以 early access，这就是我们的策略。」

他在同一段落里用「弯道超车」形容这个策略：

「我刚刚提到，台湾的优势是在 phase one、phase two，因为 phase three 的个案数是比较少，所以我们要着重在 early phase 的临床试验。早期的达标之后、早期的应用，这个是我们要弯道超车的关键。」

（附款许可共有五项法定要件，其中关于试验期别的一项为「完成第二期临床试验，并经审查风险效益，具安全性及初步疗效者」；五项要件全文见第二篇。）

Zolgensma、Kymriah、Upstaza 一剂多少钱？

石崇良部长逐项报出三项产品的价格。以下价格为部长现场口述，简报未逐项标示金额。

「上面这个 Zolgensma，这个是基因治疗，SMA 的基因治疗，一剂 4,900 万。第二个祈莱亚 Kymriah，这个是 CAR-T，一剂 800 万。底下 Upstaza，这个是基因治疗，一剂 1 亿。」

「大家想说怎么才几个？这每一个都是非常昂贵的。新的科技带来了无限的希望，但是也带来了 financial system、财务体系的压力。」

其余六项产品的价格，部长未提及，简报亦未标示。

同样的疗法在台湾做，能便宜多少？

石崇良部长接着谈成本。以下内容为部长现场口述，简报未载。

「所以为什么我们要去发展？因为我们如果能够让它落地。台湾最厉害的就是 cost，我们可以小而精美。一样的疗法，如果是台湾来做治疗，价格大概占一半价格以下，甚至是三分之一的价格，我们就可以做到。如果我们想让更多的人去享受到先进的这些医疗，我们必须加快我们的临床试验可以落地。」

他没有说明这个比例的计算基础，也没有指明是与哪一个市场的价格相比。

从申请到开始收案，180 天目标怎么来的？

简报第 17 页　打造台湾成为亚太临床试验枢纽

石崇良部长提出一个时程目标。「180 天」为部长现场口述，简报未载。

「所以临床试验我们正一条龙地在处理当中，要把它做一个 integration，一条龙的服务。我们要缩短，刚刚说一年，我觉得我的目标是从你申请要开始收案，要在 180 天。」

「要加快，我们就必须联合，把前面的程序简化、加速 IRB 的审查、契约的前置作业，后面的收案数字化，才能够跨中心的结合。」

（依逐字稿编按，部长于「180 天」之后尚有半句，两份录音听到的数字不同、无法判定，顺稿已略去。此处的「刚刚说一年」在逐字稿中无明确回指对象。）

简报第 17 页载明建置 TACTC（台湾临床试验中心联盟），2026 年起，三段时程目标：

新案咨询

• 临床试验单一执行窗口
• 临床试验可行性评估
• 推荐 PIs 与 Sites：5 至 7 个工作天

C-IRB 审查

• 主审：4 至 6 周
• 副审：2 至 4 周
• 行政审查加专业审查同步进行

合约签署

• 合约：2 至 4 周
• 预算：4 至 6 周
• 另设受试者招募平台

已在执行的三项：

1. 临床试验可行性评估网络正式运作，已执行 9 件国内外药厂委托之可行性评估案件
2. IRB 跨院协作委员会正式启动，推动 IRB 标准化审查流程
3. 全面推动公版临床试验合约，确保法律合规、加速临床启动时程

简报同页另载 2028 年新兴科技计划：智慧驱动创新生医临床试验生态系计划，含智慧化临床试验审查、新颖医药早期临床试验整合平台、链结国际推升创新生医产品质量。

简报中标为「同步进行」的，是 C-IRB 这一段的行政审查与专业审查。

国家发展基金：四大核心策略

简报第 18 页　国家发展基金投资台湾生医产业：四大核心策略

主轴：精准对接生医产业生命周期，从法规到市场无缝接轨。

策略一，法规导航与精准投资：早期介入 TRL4 至 6 阶段，在风险最高时提供国家级资本与法规方向，跨越转译死亡之谷。

策略二，法规与临床资源整合：提升 IRB 审查流程，提供多中心临床试验快速通道，缩短临床试验时程。

策略三，国产创新医疗健保沙盒：导入监理沙盒及鼓励机制，提供适当之应用环境，以推动国产新药、AI 医材、新兴生医科技之创新发展。

策略四，自我循环永续资金池：投资获利与回馈金强制再投入基金池，确保国家资本生生不息，达成生态系永续。

石崇良部长在演讲中的相关说明：

「我们也做好了相关的网络的营造跟平台的建置。最重要是对接到市场，所以健保的沙盒、基金的 support，这个就是我们要做的。后面如何让它有这个财务的支撑，这有四大核心。」

简报未定义 TRL4 至 6 的内容，仅以「转译死亡之谷」描述这个阶段的风险。

（部长另在演讲前段提到一笔「百亿」的基金，名称依逐字稿编按为「医药升级发展基金」，两份录音在「医药／医疗」有歧异，正式名称待 BTC 大会发布；该笔基金与本页的国家发展基金是否为同一笔，现有材料无法判定。）

2026 再生医疗元年

简报第 19 页　2026 再生医疗元年启航

简报第 19 页分三个层次：

完善法规环境：再生医疗制剂条例及相关法规，涵盖知情同意、合适性判定、招募广告、查验登记、制剂流向管理、安全监视、审查规费。

升级辅导机制：台湾再生医疗制剂辅导项目 T-RMAT，内容包括专责小组、高密度双向沟通、法规技术质量咨询辅导、Rolling review、加速审查。

迈向崭新里程：政策助力，加速创新成果落地产业；保障病人治疗权益及可近性。

石崇良部长：

「那么辅导就很重要，所以我们也成立了一个台湾再生医疗制剂的辅导项目。今年这是再生医疗的元年，所以我们希望能够有辅导案之后，让今年年底之前可以看得到第一批的附款许可。」

他的用词是「希望」。简报仅列出 T-RMAT 各项机制的名称，未进一步说明各项的操作方式。

最终目标：亚太罕病创新治疗中心

简报第 20 页　打造台湾成为亚太罕病创新治疗中心

简报第 20 页列出四段路径：

1. 国际医疗外交：新南向一国一中心
2. 远距咨询与基因检测：合作医院与生技业者
3. 来台诊断治疗：累积病例持续创新
4. 发表成果：吸引国际药厂投资

五个支柱：政策共识、医疗合作、产业链结、病友参与、国际交流。

石崇良部长说明为什么终点落在罕病：

「最终的目标，是要让台湾成为亚太的罕病创新治疗中心。因为精准医疗已经把我们过去按照教科书的治疗方式，改成定制化、个人化，所以越来越多都是罕见的。大家都可以理解，癌症已经不是一个癌，breast cancer 乳癌就不再是单一疾病，因为它到基因层次的检验之后，就会发现每一个样态都是少数的几个个案。」

结语：

「所以我们要让台湾的这一些创新，可以放眼到亚太甚至全世界。能够获益最大的当然是我们自己，但是我们也把这个医疗的科技分享到亚太跟全球。这个就是下面的产业链结跟企业的参与及国际交流，我们都有相关的策略。」

素材要点

以下各项均出自简报原件或逐字稿，并标明何者为部长口述。

1. 简报载核准许可证累计九项，其中三项标注健保给付纳入收载日期、一项（BEQVEZ）已注销。Upstaza 被标为「台湾之光」，出自胡务亮教授团队、采台湾临床试验数据，民国 111 年 7 月 20 日获欧盟上市许可。
2. 进行中的 IND：细胞治疗 116 件、基因治疗 65 件（统计至 2026 年 5 月）。部长评语为「件数还不错，但是还不够多」、「phase three 的就相对不容易」。
3. 部长口述、简报未载：三项产品价格为 Zolgensma 一剂 4,900 万、Kymriah 800 万、Upstaza 1 亿。
4. 部长口述、简报未载：同样疗法在台湾做，「价格大概占一半价格以下，甚至是三分之一」。未说明计算基础与比较对象。
5. 部长口述、简报未载：从申请到开始收案的目标是 180 天。
6. 简报载 TACTC 三段时程：新案咨询推荐 PIs 与 Sites 5 至 7 个工作天；C-IRB 主审 4 至 6 周、副审 2 至 4 周（行政审查与专业审查同步进行）；合约 2 至 4 周、预算 4 至 6 周。已执行 9 件可行性评估案。
7. 国家发展基金四大核心策略：早期介入 TRL4 至 6、法规与临床资源整合、国产创新医疗健保沙盒、投资获利与回馈金强制再投入。
8. 部长「希望」2026 年底前看到第一批附款许可。辅导机制为 T-RMAT。
9. 最终目标为亚太罕病创新治疗中心，路径为国际医疗外交、远距咨询与基因检测、来台诊断治疗、发表成果。

编者观察

以下是我的判断与推论，素材没有这样说，与上文的引述及简报内容分开阅读。

关于 Upstaza 这个案例。 它是这场演讲里唯一一个「用台湾的临床试验数据、在国际上取得许可」的完整案例。我原本写成「这正是双轨制与 early phase 策略最后要复制的模式」——素材没有这样说，简报只把它标为台湾之光。这条连结是我建立的。

关于 IND 的期别结构。 细胞治疗的 Phase I、Phase I/II、Phase II 三组合计 107 件，Phase III 只有 8 件，这个悬殊跟部长讲的 early phase 优势方向一致。但件数的分布本身只能说明目前的案件结构，不足以证成附款许可的必要性——那是政策选择，不是数据推导出来的结论。

关于价格与健保。 部长点出高价疗法带来财务体系的压力，也提出降低成本的方向。我曾把这两件事写成「政府只有限制给付或压低成本两个选项，他选了第二个」，那个排他架构是我编的。同样地，「不做产业，这些疗法就只能是少数人用得起的东西」也是我的推论，不是他的论述。

关于成本论述的范围。 部长说的是「如果是台湾来做治疗」。我曾把它扩写成「把制造与治疗留在台湾才有压价空间」——制造地这一层是我加的，他只谈治疗。

关于 180 天与 TACTC。 180 天是口头目标，TACTC 三段时程是简报内容，两者在素材里没有被明确连起来。把 TACTC 说成「180 天的制度化」是我的连结。至于三段时程加起来是否放得进 180 天（约 25.7 周），素材没有说明主审与副审、合约与预算各自是并行还是串行，不同假设会算出不同的总长，我不给一个看起来精确的数字。而且这三段只是其中几个环节，不等于从申请到收案的完整流程。

关于罕病与人口规模。 部长的逻辑是精准医疗把疾病切到基因层次，每个样态都变成少数个案。我曾据此推论「人口总量的劣势因此下降」——但这个推论其实不稳：病人变少同样可能让收案更难，素材没有提供任何资料可以判定方向。这一条我保留作为问题，不作为结论。

关于「来台诊断治疗」。 简报第 20 页这一段写的是国际医疗与诊疗合作路径。我曾改写成把亚太当成「收案腹地」，那是把国际医疗讲成临床试验招募，简报没有这个意思。

关于年底这个时间点。 部长说的是「希望」，不是承诺。演讲中还有其他带时间的表述（180 天目标、两周后的 BTC 大会），这一项不是唯一明确的。但法规 2026 年 1 月上路、同年年底前希望看到第一批附款许可——对外部观察者来说，这是少数可以在特定日期回头对照的政策成果。

系列：全球趋势与台湾的位置　·　双轨制的设计逻辑